Kāpēc pat deviņas no desmit jaunajām zālēm nesasniedz veiksmīgu finišu?

Laboratorijā rezultāts izskatās gandrīz neticami labs: jaunā viela iedarbojas uz slimības mehānismu, pētnieki redz skaidras pārmaiņas, un prātā jau dzimst cerība par zālēm cilvēkiem. Taču no šī brīža līdz aptiekas plauktam sākas garš ceļš, kurā ar optimismu vien nepietiek. Daudzas daudzsološas idejas apstājas, tā arī nesasniedzot pacientus.

Skaitlis „deviņi no desmit“ izklausās sāpīgi, īpaši tam, kurš gaida ārstēšanu sev vai tuvam cilvēkam. Tomēr tas nenozīmē, ka zinātnieki nemitīgi rada bezjēdzīgas zāles. Drīzāk tas parāda, cik stingrai jābūt sistēmai, kad runa ir par to, ko cilvēks ikdienā lietos iekšķīgi, ievadīs vēnā vai dos bērnam.

Jaunām zālēm ir ne tikai jāiedarbojas. Tām jādarbojas pietiekami labi, jābūt drošām dažādiem cilvēkiem, tās nedrīkst radīt nepieņemamu kaitējumu, un tām jābūt izgatavotām tā, lai to kvalitāte nemainītos no viena iepakojuma līdz nākamajam. Dažkārt viena vāja ķēdes posma dēļ tiek svītrots gadiem ilgs darbs.

Panākumi laboratorijā vēl nenozīmē palīdzību cilvēkam

Pirmā vilšanās bieži slēpjas pašā pārejā no laboratorijas uz reālo dzīvi. Šūnu kultūrā vai agrīnos pētījumos viela var izskatīties ļoti precīza: tā sasniedz konkrētu mērķi un izraisa vēlamo reakciju. Taču cilvēka organisms nav stikla trauciņš – tajā vienlaikus darbojas imūnsistēma, hormoni, ģenētika, uzturs, vecums, citas slimības un lietotie preparāti.

Zāles var lieliski ietekmēt vienu bioloģisku procesu, bet cilvēka organismā tikt pārāk ātri sašķeltas vai nesasniegt vietu, kur tās visvairāk vajadzīgas. Cita viela var sasniegt mērķi, taču vienlaikus ietekmēt arī citus audus. Dažkārt izrādās, ka slimībai, kas pirmajā brīdī šķiet viena, patiesībā ir vairāki atšķirīgi mehānismi, tāpēc viens risinājums visiem pacientiem vienkārši nepastāv.

Pacientam tas var šķist kā sāpīga ziņa: atkal tika solīta cerība, bet rezultāta nav. Tomēr agrīnā stadijā apturēts projekts nav tikai neveiksme. Tā ir arī aizsardzība pret situāciju, kad nepietiekami pārbaudīta ārstēšana tiktu piedāvāta cilvēkiem tikai tāpēc, ka sākumā tā šķita daudzsološa.

Ar efektivitāti vien nepietiek, kad parādās blakusparādības

Iedomāsimies zāles, kas daļai cilvēku mazina simptomus, bet citai daļai izraisa nopietnas nevēlamas reakcijas. Tad jautājums vairs nav tikai „vai tās palīdz?“. Ir jāizvērtē, kam tās palīdz, kāds ieguvums tiek sasniegts un kāda cena organismam par to jāmaksā.

Īpaši sarežģīti tas ir tad, ja ārstēšana paredzēta ilgstošiem stāvokļiem. Cilvēks var būt gatavs pieļaut lielāku risku, ja runa ir par smagu, dzīvībai bīstamu slimību, taču preparātu, ko būtu jālieto daudzus gadus vieglāku simptomu dēļ, vērtē pavisam citādi. Tā pati blakusparādība vienā gadījumā var būt pieņemams risks, bet citā – skaidrs iemesls izstrādi neturpināt.

Drošuma jautājumi ne vienmēr atklājas pirmajās nedēļās. Kad pētījumos piedalās vairāk cilvēku ar atšķirīgu vecumu un atšķirīgu veselības stāvokli, dažkārt parādās reakcijas, ko iepriekšējie posmi neatklāja. Tāpēc zāļu izstrāde šķiet tik lēna: sistēma apzināti cenšas pamanīt ne tikai ieguvumu, bet arī to, kas varētu cilvēkam kaitēt pēc mēneša vai gada.

Kāpēc pat deviņas no desmit jaunajām zālēm nesasniedz veiksmīgu finišu?Attēls: Pexels / Yuri Shkoda

Klīniskie pētījumi saskaras ar reālo dzīvi

Zāļu ideja var būt laba, taču klīniskais pētījums vēl ir jāveic tā, lai tā rezultātiem varētu uzticēties. Ir jāatrod dalībnieki, skaidri jānosaka, kam ārstēšana ir piemērota, ar ko tā tiek salīdzināta un kā tiks mērītas pārmaiņas. Ja izvēlētie kritēriji neatbild uz svarīgāko jautājumu – vai pacientam patiešām ir labāk dzīvot, – pat interesants rezultāts var nebūt pietiekams.

Te parādās arī ļoti cilvēciskā puse. Strādājošs cilvēks ne vienmēr var ierasties uz daudzām vizītēm, ģimenei ar bērnu ir grūti ievērot stingru grafiku, bet senioram ceļš uz pētījumu centru var kļūt par nopietnu pārbaudījumu. Kad trūkst dalībnieku vai viņu situācijas ļoti atšķiras, skaidru atbildi iegūt kļūst vēl grūtāk.

Tāpat gadās, ka zāles iedarbojas, bet ne labāk par jau pieejamo ārstēšanu. Pacients dabiski vēlas jauninājumu, taču jaunāks preparāts pats par sevi nav vērtīgāks. Ja tas nesniedz skaidrāku ieguvumu, ir neērtāk lietojams vai rada vairāk risku, tā ceļš var beigties pat bez lielas zinātniskas drāmas.

Lēmumu nosaka ne tikai zinātne, bet arī iespēja zāles izgatavot

Zāļu izstrāde prasa daudz laika, cilvēku darba un finanšu resursu. Agrīnā posmā zinātniekiem var būt interesanta molekula, taču vēlāk izrādās, ka to ir grūti stabili izgatavot lielākā apjomā, tā ātri zaudē savas īpašības vai arī katra partija iznāk nedaudz atšķirīga. Medicīnā „gandrīz vienādi“ bieži vien nav pietiekami labi.

Uzņēmumiem un pētniekiem arī jāpieņem nepatīkami lēmumi par to, kuriem virzieniem novirzīt ierobežotos resursus. Tas nenozīmē, ka viss tiek izlemts tikai pēc peļņas: bez stabila finansējuma nav iespējams veikt lielus pētījumus, nodrošināt ražošanas kvalitāti un veikt ilgtermiņa drošuma uzraudzību. Tomēr tādēļ dažas daudzsološas idejas var tikt atliktas, aizstātas ar citām vai pilnībā pārtrauktas.

Pacientam ir svarīgi neļauties reklāmas virsrakstiem par „izrāvienu“, kamēr nav skaidrs, kādā stadijā šis izrāviens atrodas. Ir vērts pajautāt ārstam vai farmaceitam, vai runa ir par apstiprinātu ārstēšanu, klīnisko pētījumu vai tikai agrīnu laboratorijas atklājumu. Šāds vienkāršs jautājums palīdz pasargāties no nepamatotām cerībām un apšaubāmiem solījumiem.

Deviņas zāles, kas nesasniedz finišu, pacientam nenozīmē deviņas sakāves. Bieži vien tās ir deviņas reizes, kad sistēma laikus apstājās un neļāva ikdienas ārstēšanā nonākt tam, kas vēl nav pierādījis savu vērtību. Zāļu ceļš ir garš nevis tāpēc, ka medicīna nesteidzas palīdzēt, bet tāpēc, ka aiz katras tabletes jābūt ne tikai cerībai, bet arī pietiekami pārliecinošai atbildei: šī ārstēšana cilvēkam patiešām būs vairāk noderīga nekā kaitīga.