Kodėl net devyni iš dešimties naujų vaistų nepasiekia sėkmingo finišo?

Laboratorijoje rezultatas atrodo beveik neįtikėtinai geras: nauja medžiaga paveikia ligos mechanizmą, tyrėjai mato aiškų pokytį, o mintyse jau gimsta viltis apie vaistą žmonėms. Tačiau nuo šio momento iki vaistinės lentynos prasideda ilgas kelias, kuriame vien optimizmo neužtenka. Daug žadančių idėjų sustoja taip ir nepasiekus pacientų.

Skaičius „devyni iš dešimties“ skamba skaudžiai, ypač tam, kas laukia gydymo sau ar artimam žmogui. Vis dėlto tai nereiškia, kad mokslininkai nuolat kuria beprasmius vaistus. Greičiau tai rodo, kokia griežta turi būti sistema, kai kalbama apie tai, ką žmogus kasdien dės į burną, leis į veną ar duos vaikui.

Naujas vaistas turi ne tik veikti. Jis turi veikti pakankamai gerai, būti saugus skirtingiems žmonėms, nesukelti nepriimtinos žalos ir būti pagaminamas taip, kad jo kokybė nesikeistų nuo vienos pakuotės iki kitos. Kartais viena silpna grandis nubraukia metų darbą.

Laboratorijos sėkmė dar nereiškia pagalbos žmogui

Pirmasis nusivylimas dažnai slypi pačiame perėjime iš laboratorijos į tikrą gyvenimą. Ląstelių kultūroje ar ankstyvuose tyrimuose medžiaga gali atrodyti labai tiksli: ji pasiekia konkretų taikinį ir sukelia norimą reakciją. Tačiau žmogaus organizmas nėra stiklinis indelis – jame vienu metu veikia imuninė sistema, hormonai, genetika, mityba, amžius, kitos ligos ir vartojami preparatai.

Vaistas gali puikiai veikti vieną biologinį procesą, bet žmogaus organizme būti per greitai suskaidomas arba nepasiekti tos vietos, kur jo labiausiai reikia. Kita medžiaga gali pasiekti tikslą, tačiau kartu paveikti ir kitus audinius. Kartais paaiškėja, kad liga, kuri iš pirmo žvilgsnio atrodo viena, iš tiesų turi kelis skirtingus mechanizmus, todėl vieno sprendimo visiems pacientams paprasčiausiai nėra.

Pacientui tai gali atrodyti kaip skaudi žinia: vėl buvo žadama viltis, o rezultato nėra. Tačiau ankstyvoje stadijoje sustabdytas projektas nėra vien nesėkmė. Tai ir apsauga nuo situacijos, kai nepakankamai patikrintas gydymas būtų pasiūlytas žmonėms vien todėl, kad pradžioje atrodė perspektyvus.

Veiksmingumo neužtenka, kai atsiranda šalutinis poveikis

Įsivaizduokime vaistą, kuris daliai žmonių sumažina simptomus, bet kitai daliai sukelia rimtų nepageidaujamų reakcijų. Tuomet klausimas nebėra vien „ar jis padeda?“. Tenka vertinti, kam jis padeda, kokia nauda pasiekiama ir kokią kainą organizmui už tai tenka mokėti.

Ypač sudėtinga, kai gydymas skirtas ilgalaikėms būklėms. Žmogus gali būti pasirengęs toleruoti didesnę riziką, jei kalbama apie sunkią gyvybei pavojingą ligą, tačiau visai kitaip vertinamas preparatas, kuris būtų vartojamas daug metų dėl lengvesnių simptomų. Tas pats šalutinis poveikis vienu atveju gali būti priimtina rizika, kitu – aiški priežastis nebetęsti kūrimo.

Saugumo klausimai ne visada išryškėja pirmosiomis savaitėmis. Kai tyrimuose dalyvauja daugiau žmonių, skirtingo amžiaus ir skirtingos sveikatos būklės, kartais pasimato reakcijos, kurių ankstesni etapai neatskleidė. Dėl to vaistų kūrimas ir atrodo toks lėtas: sistema sąmoningai stengiasi pastebėti ne tik naudą, bet ir tai, kas galėtų pakenkti žmogui po mėnesio ar metų.

Kodėl net devyni iš dešimties naujų vaistų nepasiekia sėkmingo finišo?Nuotrauka: Pexels / Yuri Shkoda

Klinikiniai tyrimai susiduria su tikru gyvenimu

Vaisto idėja gali būti gera, bet klinikinį tyrimą dar reikia atlikti taip, kad jo rezultatais būtų galima pasitikėti. Reikia rasti dalyvių, aiškiai nustatyti, kam gydymas tinka, su kuo jis lyginamas ir kaip bus matuojamas pokytis. Jei pasirinkti kriterijai neatsako į svarbiausią klausimą – ar pacientui iš tiesų geriau gyventi, – net įdomus rezultatas gali nepakakti.

Čia atsiranda ir labai žmogiška pusė. Dirbantis žmogus ne visuomet gali atvykti į daug vizitų, šeimai su vaiku sudėtinga laikytis griežto grafiko, o senjorui kelionė į tyrimų centrą gali tapti rimtu išbandymu. Kai dalyvių trūksta arba jų situacijos labai skiriasi, surinkti aiškų atsakymą tampa dar sunkiau.

Taip pat nutinka, kad vaistas veikia, bet ne geriau už jau turimą gydymą. Pacientui natūraliai norisi naujovės, tačiau naujesnis preparatas savaime nėra vertingesnis. Jeigu jis nesuteikia aiškesnės naudos, yra nepatogesnis vartoti ar kelia daugiau rizikų, jo kelionė gali baigtis net ir be didelės mokslinės dramos.

Sprendimą lemia ne vien mokslas, bet ir galimybė vaistą pagaminti

Vaistų kūrimas reikalauja daug laiko, žmonių darbo ir finansinių išteklių. Ankstyvame etape mokslininkai gali turėti įdomią molekulę, tačiau vėliau paaiškėja, kad ją sudėtinga stabiliai pagaminti didesniu mastu, ji greitai praranda savybes arba kiekviena partija išeina šiek tiek kitokia. Medicinoje „beveik vienodai“ dažnai nėra pakankamai gerai.

Įmonės ir tyrėjai taip pat turi priimti nemalonius sprendimus, kurioms kryptims skirti ribotus resursus. Tai nereiškia, kad viskas sprendžiama vien pagal pelną: be tvirto finansavimo neįmanoma surengti didelių tyrimų, užtikrinti gamybos kokybės ir atlikti ilgalaikio saugumo stebėjimo. Tačiau dėl to kai kurios perspektyvios idėjos gali būti atidėtos, pakeistos kitomis ar visai nutrauktos.

Pacientui svarbu nepasiduoti reklaminėms antraštėms apie „proveržį“, kol nėra aišku, kokioje stadijoje tas proveržis yra. Verta gydytojo ar vaistininko paklausti, ar kalbama apie patvirtintą gydymą, klinikinį tyrimą, ar tik ankstyvą laboratorinį atradimą. Toks paprastas klausimas padeda apsisaugoti nuo nepagrįstų lūkesčių ir abejotinų pažadų.

Devyni nepasiekę finišo vaistai nėra devyni pralaimėjimai pacientui. Dažnai tai devyni kartai, kai sistema sustojo laiku ir neleido į kasdienį gydymą patekti tam, kas dar neįrodė savo vertės. Vaisto kelias ilgas ne todėl, kad medicina neskuba padėti, o todėl, kad už kiekvienos tabletės turi stovėti ne vien viltis, bet ir pakankamai tvirtas atsakymas: šis gydymas žmogui iš tikrųjų bus naudingesnis nei žalingas.